6 月 9 日，在第 62 届欧洲肾脏协会大会（ERA 2025）上，港股创新药企云顶新耀（HKEX: 1952.HK）通过集中口头报告，发布了其拥有全球权益并自主临床开发的新型共价可逆布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 EVER001 胶囊治疗中国原发性膜性肾病（primary membranous nephropathy，pMN）患者的一项 1b/2a 期研究的初步结果，数据显示 EVER001 在原发性膜性肾病的患者中有效且耐受性良好，支持其具有治疗以蛋白尿为特征的自身免疫性肾小球疾病的潜力。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示，迄今为止，全球尚无药物获批用于原发性膜性肾病的治疗，作为一款潜在同类最佳产品，EVER001 有望为全球逾 1000 万患有原发性膜性肾病、IgA 肾病、微小病变性肾病（MCD）、局灶节段性肾小球硬化（FSGS）和狼疮性肾炎（LN）等疾病的患者提供更多治疗选择，「非常高兴看到 EVER001 临床试验阶段性数据的积极结果首次在国际学术大会上公布，这款新一代 BTK 抑制剂在治疗原发性膜性肾病患者中展现出疗效，且总体安全性和耐受性良好，我们将继续加速推进 EVER001 的全球临床开发，以更快速度满足患者的迫切临床需求。」
业内人士指出，BTK 靶点正成为全球自身免疫性疾病药物开发的关键通路，具备较高的技术壁垒与商业转化价值，EVER001 在目前的临床研究中已显示出用于自身免疫性肾脏疾病的高治疗潜力；其完全由云顶新耀独立推进临床工作并取得积极成果，展现出强大的临床开发能力；云顶新耀拥有 EVER001 用于肾病的全球权益，有望填补全球肾病治疗空白，后续可能向全球市场展开出海授权（BD）合作，EVER001 有望成为其继耐赋康®之后的下一款国际化肾病重磅产品，云顶新耀凭借多管线布局正在领跑肾科创新疗法赛道。
EVER001 最新临床积极结果：展现显著免疫学完全缓解率，80% 患者获临床缓解
在此次 ERA 2025 大会上口头报告展示的 EVER001 治疗原发性膜性肾病的 1b/2a 期临床试验为一项正在进行中的中国研究，用于评价 EVER001 以蛋白尿为特征的肾小球疾病的中国患者中的安全性、疗效、药代动力学和药效学。共有 31 名经肾脏活检证实的抗-PLA2R 自身抗体阳性的原发性膜性肾病患者分别入组低剂量组和高剂量组，接受 EVER001 共 36 周的治疗。截至 2024 年 12 月 17 日，1b/2a 研究收集到了更多患者的更长期数据，其中低剂量组 10 位患者随访至 52 周，高剂量组 10 位患者完成了 24 周治疗。
EVER001 在治疗抗-PLA2R 抗体阳性的原发性膜性肾病（PMN）患者中表现出快速且显著的疗效，低剂量和高剂量组在 24 周时抗-PLA2R 抗体降幅均达 93% 左右，免疫学完全缓解率分别达 76.9% 和 81.8%；蛋白尿水平在低剂量组 36 周时下降 78.0%（疗效维持至 52 周），高剂量组 24 周时下降 70.1%，且 80% 患者达到临床缓解。安全性良好，未观察到其他共价非可逆 BTK 抑制剂的典型不良反应，提示 EVER001 有望成为 PMN 的潜在突破性疗法。
北京大学第一医院赵明辉教授表示，作为新一代 BTK 抑制剂，EVER001 具有共价可逆的优势、较好的选择性、较强的靶点结合能力、以及较少的脱靶毒性等，在原发性膜性肾病中展现了治疗潜力。
「在第 62 届欧洲肾脏协会年会上公布的 EVER001 的 1b/2a 期研究初步结果显示，EVER001 在高低两个剂量组中均表现出较快的抗-PLA2R 自身抗体下降和较好的蛋白尿改善，同时安全性和耐受性良好。「赵明辉说，目前，全球尚未有药物获得批准用于原发性膜性肾病的治疗。传统免疫抑制剂治疗效果相似，但有些药物停药后易复发，且伴随不良反应。因此，我们希望推进 EVER001 的临床试验，为患者带来更多治疗选择。」
有望填补全球肾病治疗空白：覆盖千万患者市场，瞄准五大适应症
目前，原发性膜性肾病是仅次于 IgA 肾病的原发性肾小球疾病，在中国的患者总数约为 200 万，欧美及日本合计超过 22 万人，逾三分之一患者最终将进展为终末期肾病。该疾病尚无获批治疗药物，长期依赖传统免疫抑制方案，存在复发率高、毒副作用大等临床痛点。EVER001 在早期临床中展现出差异化疗效及良好安全性，有望成为全球同类最佳药物。
此外，EVER001 未来也将布局 IgA 肾病、微小病变性肾病、局灶节段性肾小球硬化和狼疮性肾炎等多种自身免疫性肾脏疾病。据估算，全球范围内上述五种适应症患者总数已超过 1000 万（含膜性肾病）：其中，IgA 肾病中国患者约 500 万，欧美及日本约 50 万；微小病变性肾病患者在中国约 100–200 万，欧美日约 4 万；局灶节段性肾小球硬化患者在中国约 50–100 万，欧美日约 8 万；狼疮性肾炎中国患者约 40–60 万，欧美日约 8 万。
更值得关注的是，云顶新耀拥有 EVER001 用于肾病的全球权益。BTK 靶点在免疫系统中作用广泛，用于自身免疫病的 BTK 抑制剂仍是蓝海，相较于肿瘤领域的 BTK 抑制剂，这类 BTK 抑制剂对安全性要求更高。
业内认为，EVER001 作为机制新颖的共价可逆 BTK 抑制剂，基于庞大的患者人群、迫切的临床需求、突出的疗效兼具安全性，具有较高的全球交易价值，未来很可能达成重磅出海授权合作，该产品有望成为中国首个出海的自身免疫性肾脏疾病领域的创新药。云顶新耀可通过该产品确立在肾病领域的领导地位，并撬动更大的自身免疫疾病市场。
此外，在本次国际学术会议上，云顶新耀首个且唯一完全获批 IgA 肾病适应症的对因治疗药物耐赋康®也发布了 9 项最新研究进展，结果显示其全面支持「对因治疗、尽早治疗、全部治疗」的 IgA 肾病新管理策略，巩固其一线基石治疗领导地位。目前耐赋康®已获中国、美国和欧洲完全批准用于 IgA 肾病治疗，受到国内外权威指南推荐。
通过 EVER001 与耐赋康®在产品端的协同，结合正在开发中的 Gd-IgA1 诊断试剂，云顶新耀正逐步搭建起肾科「诊疗一体化生态圈」，已经确立了差异化优势和专科肾科领域的领导地位。未来，随着耐赋康®商业化放量速度和后续管线拓展推进，有望释放出更大的市场潜力和商业价值。
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