3 月 31 日，基石药业（2616.HK）对外宣布，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准其胃肠道间质瘤（GIST）精准靶向药物泰吉华（阿伐替尼片，下称阿伐替尼）的新药上市申请，阿伐替尼是中国首个获批也是全球首款针对 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的精准治疗药物。阿伐替尼的获批意味着基石药业本月将有两个新药集中上市，3 月 24 日，国家药监局批准了普拉替尼作为国家一类新药上市。
普吉华®通用名（普拉替尼胶囊），是一种受体酪氨酸激酶 RET（Rearranged during Transfection）抑制剂，是中国第一个获批的选择性 RET 抑制剂，可抑制 RET 及其下游分子磷酸化，有效抑制表达 RET 基因变异的细胞增殖。普拉替尼对 RET 的选择性与已批准的多激酶抑制剂效果相比有显著提高。通过抑制原发和继发变异，普拉替尼有望预防临床耐药的发生。它由 Blueprint Medicines 开发，基石药业获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。
普拉替尼是一种口服、每日一次、强效高选择性 RET 抑制剂，已获中国国家药品监督管理局批准，用于治疗既往接受过含铂化疗的转染重排（Rearranged during transfection-RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者。其扩展适应症申请已获国家药监局受理并被纳入优先审评，该项扩展适应症包括需要系统性治疗的晚期或转移性转染重排（RET）基因突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要系统性治疗且放射性碘难治（如放射性碘适用）的晚期或转移性 RET 融合阳性甲状腺癌（TC）。
2020 年 9 月，普拉替尼（Pralsetinib）就获得 FDA 批准，用于治疗 RET 融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者；与此同时，NMPA 也受理了普拉替尼的新药上市申请并纳入优先评审。
12 月 1 日，普拉替尼又获得 FDA 批准用于需要全身治疗的 12 岁以上儿童及成人晚期或转移性 RET 突变甲状腺髓样癌（MTC），以及需要全身治疗且放射性碘难治的 12 岁及以上儿童及成人晚期或转移性 RET 融合阳性 MTC。
3 月 24 日，中国国家药品监督管理局（NMPA）批准普拉替尼胶囊作为国家一类新药上市申请，用于既往接受过含铂化疗的转染重排（RET）基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者的治疗。
全球范围内，针对普拉替尼用于治疗 RET 融合阳性的非小细胞肺癌、各类甲状腺癌以及其他实体瘤患者的临床开发正在进行。欧洲药品管理局受理了普拉替尼的上市许可申请，用于治疗 RET 融合阳性非小细胞肺癌。
ARROW 研究主要研究者、广东省人民医院吴一龙教授表示：「在肺癌精准治疗领域，RET 靶点的研发是一个巨大的突破。ARROW 研究的优异数据结果有力支持了此次普拉替尼胶囊在中国获批，并有望改变国内 RET 融合阳性非小细胞肺癌患者的治疗标准。」
普拉替尼对于在接受或未接受治疗的 RET 融合阳性 NSCLC 患者中显示出持久的临床获益。总缓解率（ORR）达到 79%（95%CI：68%，88%），中位缓解时间（mDOR）未达到（95%CI：9.0 个月，未达到）。初治时允许可接受化疗的人群（25 例）的总缓解率（ORR）为 88%。
其中铂类化疗经治人群（126 例）的 ORR 为 62%，中位缓解时间（mDoR）达到 22.3 个月。
普拉替尼在多种其他 RET 驱动的肿瘤类型中均表现出临床活性。在 19 位患有非小细胞肺癌和甲状腺癌以外的各种 RET 融合阳性实体瘤的患者中，总缓解率（ORR）为 53%(95%CI：29%，76%），中位 DOR 为 19.0 个月（95%CI：5.5 个月，不可评估）。
阿伐替尼是由 Blueprint Medicines 开发的一款高特异性 KIT 和 PDGFRA 激酶抑制剂，基石药业于 2018 年获得了该药在大中华区的独家开发和商业化授权。
2021 年 3 月 31 日，阿伐替尼在中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）不可切除或转移性 GIST 成人患者。阿伐替尼是中国首个获批的针对 PDGFRA 外显子 18 突变型 GIST 的精准治疗药物，为癌症患者带来突破性疗法。
2020 年 7 月阿伐替尼获得国家药品监督管理局（NMPA）优先评审资格。
同年 9 月，阿伐替尼率先落地海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，以使部分患者受益。
2021 年 3 月 31 日，阿伐替尼在中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，用于治疗 PDGFRA 外显子 18 突变（包括 PDGFRA D842V 突变）不可切除或转移性 GIST 成人患者。
全球范围内，阿伐替尼治疗晚期和惰性系统性肥大细胞增生症（SM）患者的临床开发正在进行。美国 FDA 已授予阿伐替尼突破性疗法认定，用于治疗晚期 SM，包括侵袭性 SM 的亚型，以及伴有相关血液肿瘤和肥大细胞白血病的 SM，以及中度至重度惰性 SM。
阿伐替尼在 PDGFRA 外显子 18 突变的中国晚期 GIST 患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。阿伐替尼成功入选首版《CSCO 胃肠间质瘤诊疗指南》，我国对于 PDGFRA 外显子 18（包括 D842V）突变 GIST 患者治疗首次有了权威治疗指南推荐。NAVIGATOR 研究表明，对于使用阿伐替尼的 PDGFRA 外显子 18 突变 GIST 患者，总体缓解率（ORR）为 86%，中位缓解持续时间（DOR）未达到。
专家解读
北京大学肿瘤医院副院长沈琳教授表示：「一直以来，PDGFRA 外显子 18 突变的 GIST 患者缺乏治疗药物。阿伐替尼在 PDGFRA 外显子 18 突变的中国晚期 GIST 患者中表现出了非常好的抗肿瘤活性，且安全性和耐受性良好。阿伐替尼在国内获批，无疑将为这部分患者带来巨大的生存获益。」
复旦大学附属肿瘤医院病理科主任王坚教授表示，「随着新的靶向药物阿伐替尼的上市，胃肠道间质瘤进入了新的靶向治疗时代，基因检测对胃肠道间质瘤的诊断和靶向药物的预测效果起了非常重要的作用。」