研究背景：第三代 EGFR-TKI 奥希替尼凭借 AURA3 研究良好的结果，于 2017 年在中国获批上市，但上市之初高昂的售价，阻挡了很多适用患者，既往的药物经济学研究分析提示，奥希替尼在当时的情况下，暂无成分效益，这也成为广大医务工作者和广大 EGFR T790M 突变阳性 NSCLC 患者唯一的遗憾。
研究目的：2018 年，为了响应国家号召，奥希替尼积极谈判，降价超过 70%，以 15300 元/盒的支付标准进入国家乙类医保目录，按照 30% 的自付比例，患者只需要支付 4600 不到的价格，就能使用到最新一代的 EGFR-TKI 奥希替尼。那么 15300 元/盒的药物，到底贵不贵，还需要药物经济学家通过科学的计算，给出最终的答案。
研究方法：基于中国卫生系统数据，采用马可夫模型（Markov model）来评估奥希替尼与含铂双药化疗的治疗成本及其产生的健康结局。本研究共分析了 2 个场景：场景 1、EGFR T790M 突变阳性的 NSCLC 患者；场景 2、既往 EGFR-TKI 治疗失败后 T790M 突变阳性和 T790M 突变阴性的 NSCLC 患者；奥希替尼的疗效数据来源于已发表的临床研究的结果，医疗卫生资源的使用和花费数据来源于当地行政部门和已发表的文献，最终的研究结果会采用确定性和敏感性分析二次验证，以保证结果的可靠性。
上图为马可夫模型结构示意图。
研究结果：与含铂双药化疗相比，对于 EGFR T790M 突变阳性的 NSCLC 患者，使用奥希替尼的 QALY（质量调整生命年）= 0.671-0.864，增量成本 = 15943-20229 美元，对于既往 EGFR-TKI 治疗失败后 T790M 突变阳性和 T790M 突变阴性的 NSCLC 患者，使用奥希替尼的 QALY（质量调整生命年）= 0.376-0.808，增量成本 = 9710-15407 美元。敏感性分析显示，对于 EGFR T790M 突变阳性的 NSCLC 患者，在支付意愿为 30000 美元/QALY 和 50000 美元/QALY 的前提下，奥希替尼有成本效益的概率分别是 57.7% 和超过 78.6%，对于既往 EGFR-TKI 治疗失败后 T790M 突变阳性和 T790M 突变阴性的 NSCLC 患者，在支付意愿为 30000 美元/QALY 和 50000 美元/QALY 的前提下，奥希替尼有成本效益的概率分别是 58.4% 和超过 77.3%。
奥希替尼与含铂双药化疗（共 4 种方案：DP 方案、GP 方案、TP 方案和 PP 方案）二线治疗晚期非小细胞肺癌患者的成本效益。
敏感性分析显示：当支付意愿为 30000 美元/QALY 时，对于 EGFR T790M 突变阳性的 NSCLC 患者，奥希替尼有成本效益的概率是 57.7%，对应的，GP 方案有成本效益的概率是 13.3%，PP 方案有成本效益的概率是 11.9%，DP 方案有成本效益的概率是 7.0%，TP 方案有成本效益的概率是 10.1%；对于既往 EGFR-TKI 治疗失败后 T790M 突变阳性和 T790M 突变阴性的 NSCLC 患者，奥希替尼有成本效益的概率是 58.4%，对应的，GP 方案有成本效益的概率是 38.4%，PP 方案有成本效益的概率是 1.1%，DP 方案有成本效益的概率是 1.1%，TP 方案有成本效益的概率是 1.0%；
研究结论：基于中国最近的医保政策，在已进入国家乙类医保目录的前提下，奥希替尼二线治疗晚期 NSCLC 患者很可能有成本效益。
参考文献：Clin Ther. 2019 Nov;41(11):2308-2320.e11. doi: 10.1016/j.clinthera.2019.09.008. Epub 2019 Oct 10.
校对/审稿专家
何正富 胸外科副主任
浙江大学医学院附属邵逸夫医院
主任医师 医学博士 硕士研究生导师
中国医师协会医学机器人胸外科分会委员
浙江省医学会胸心外科分会常务委员
浙江省医学会胸外科分会常务委员
浙江省医师协会心胸外科分会委员
中华医学会医疗事故鉴定专家库成员
浙江省抗癌协会肺癌专业委员会委员
浙江省医师协会微创外科专业委员会委员
浙江省和杭州市医疗事故鉴定专家成员
德国基尔大学医学院高级访问学者
洪卫 肿瘤内科主任医师
中国科学院大学附属肿瘤医院
医学博士
中国抗癌协会肿瘤临床化疗专业委员会
第一届青年委员会 委员
中国医药教育协会肺部肿瘤专委会 常务委员
中国老年学与老年医学学会肿瘤精准医学分会 常务委员
中国生物医学工程学会肿瘤靶向治疗技术分会 委员
浙江省抗癌协会肿瘤病因专委会 委员
浙江省中西医结合学会肿瘤学专业委员会 青年委员
Cancer Letters（2015 年 IF 5.621）审稿专家
近年主持浙江省自然基 金 1 项，卫生厅课题 2 项
作为骨干参与国家自然基金 2 项，省部级课题 2 项
获得浙江省科技进步三等奖 1 项
发表 SCI 论文 7 篇
（排名不分先后）
以上内容仅供医学专业人士参考。
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