药物开发的关键是如何在大量的潜在靶点中筛选出最有可能获得成功并应用于临床的靶点。
靶点是新药研发的基础，一个靶点可以成就一个产业，我国目前绝大部分创新药物还是在国外发现的作用机制、作用靶点基础上研发出来的，因此，我国的创新药真要有突破，就要从靶点的发现做起。但是靶点就如组成金字塔的一块特定的石头，它就在那儿，可是要准确找到，却并不是件容易的事儿。
目前，新的药物分子靶点的发现和确立已离不开生物信息学的工作，药物开发的关键是如何在大量的潜在靶点中筛选出最有可能获得成功并应用于临床的靶点。这使得生物信息学研究的焦点从对靶点的推测转移到了对靶点的识别与确定上。
生物信息学可以帮助人们在药物开发过程中更早、更快地找到更佳的药物作用靶点，减少研发时间和所需临床试验的数量。
以若谷为例，发现候选药物作用靶点的方法主要有表达序列标签数据库搜寻、综合分子特征方法、结构生物学方法及组学测序分析等。发现候选药物作用靶点后, 还必须对靶点蛋白质进行功能验证，并确定其是否在疾病发生过程中起关键作用。基本思路是研究功能的获得与丧失分析。方法有基因敲除、转基因动物模型、蛋白组学方法、核酸酶法及免疫化学方法等。
题图来源：站酷海洛