美国时间 11 月 26 日，larotrectinib（LOXO-101）获得美国 FDA 加速批准上市，用于治疗携带 NTRK 基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者，不需要考虑实体肿瘤发生的位置（对，你没有看错），此消息随即在医疗圈大面积刷屏。这到底是一款什么样的神奇药品呢，竟引起了如此大的震动，我们来看一下。
一、Larotrectinib 是什么？
Larotrectinib（LOXO-101），大名 Vitrakvi，用于治疗携带 NTRK 基因融合（gene fusion）的成人和儿童，局部晚期或转移性实体瘤患者，并且没有产生已知的抗性突变，是转移性的或手术切除可能导致严重发病率，没有有效替代治疗方案的。Vitrakvi 是第一个正式批准上市的口服 TRK 抑制药物，同时也是第一个与肿瘤类型无关（tumor-agnostic）的「广谱」抗癌药。
二、Larotrectinib 到底神奇在哪里？
Larotrectinib 之所以能够迅速在癌症治疗界走红，在于它身怀以下几项绝技：
广谱抗癌
Larotrectinib 是第一个上市的「广谱靶向药物」，可以对抗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等 17 种肿瘤。
简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域，不需要考虑是什么癌种（组织/细胞/部位），只要有 NTRK 基因融合，就可以使用 Larotrectinib 进行治疗。
2. 有效率高
《新英格拉医学杂志》发布的权威临床数据显示，在招募的 55 位 NTRK 融合的患者中，41 位患者肿瘤明显缩小，有效率 75%，其中 13% 的患者肿瘤完全消失。这项结果随后也被 FDA 所证实。
3. 药效持续时间长
Larotrectinib 的持续有效时间很长。88% 的患者有效时间超过了 6 个月，75% 的患者有效时间超过了 1 年。
三、Larotrectinib 毕竟不是神
尽管 Larotrectinib 被誉为肿瘤治疗史上的又一座里程碑，但它毕竟不是神。美国 MD 安德森癌症中心张玉蛟教授称：「首先，这个药只针对极少数有特殊基因突变的患者；更重要的是 75% 有效率是指患者的病情稳定或者缩小或者消失，绝不是 75% 的治愈率。靶向药物一般不能治愈肿瘤，因为肿瘤会继续突变导致耐药。」
即便如此，Larotrectinib 已经为肿瘤患者带来了全新的希望。
四、Larotrectinib 的价格普通人能否承受
Loxo Oncology 公司公布这款新药的价格——成人胶囊批发采购费用：32,800 美元，30 天用量；儿童口服液配方的费用：起价为每月 11,000 美元。
考虑到高昂的药价远非普通百姓所能承受，目前拜耳公司表示，患者不会负担不起，大多数美国患者的每月自付费用将为 20 美元或更低。如果患者负担不起药物，由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物，拜耳还承诺，如果患者在治疗的前 3 个月没有显示临床成效，将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。简直太贴心了！
于是，对于肿瘤患者来说，下一步需要做的可能就是做一个基因检测，看看是否携带 NTRK 基因融合。如果有，该药可能就是你的救星！当然，鉴于该药刚刚经 FDA 批准上市，请美国专家做一个远程会诊，全面评估是否可以从中获益将是最稳妥的办法。