美国时间 11 月 26 日,larotrectinib(LOXO-101)获得美国 FDA 加速批准上市,用于治疗携带 NTRK 基因融合的成年和儿童局部晚期或转移性实体瘤患者,不需要考虑实体肿瘤发生的位置(对,你没有看错),此消息随即在医疗圈大面积刷屏。这到底是一款什么样的神奇药品呢,竟引起了如此大的震动,我们来看一下。
一、Larotrectinib 是什么?
Larotrectinib(LOXO-101),大名 Vitrakvi,用于治疗携带 NTRK 基因融合(gene fusion)的成人和儿童,局部晚期或转移性实体瘤患者,并且没有产生已知的抗性突变,是转移性的或手术切除可能导致严重发病率,没有有效替代治疗方案的。Vitrakvi 是第一个正式批准上市的口服 TRK 抑制药物,同时也是第一个与肿瘤类型无关(tumor-agnostic)的「广谱」抗癌药。
二、Larotrectinib 到底神奇在哪里?
Larotrectinib 之所以能够迅速在癌症治疗界走红,在于它身怀以下几项绝技:
广谱抗癌
Larotrectinib 是第一个上市的「广谱靶向药物」,可以对抗肺癌、甲状腺癌、黑色素瘤、胃肠癌、结肠癌、软组织肉瘤、唾液腺、婴儿纤维肉瘤、阑尾癌、乳腺癌、胆管癌、胰腺癌等 17 种肿瘤。
简单来讲这个新药不需要考虑癌症的发生区域,不需要考虑是什么癌种(组织/细胞/部位),只要有 NTRK 基因融合,就可以使用 Larotrectinib 进行治疗。
2. 有效率高
《新英格拉医学杂志》发布的权威临床数据显示,在招募的 55 位 NTRK 融合的患者中,41 位患者肿瘤明显缩小,有效率 75%,其中 13% 的患者肿瘤完全消失。这项结果随后也被 FDA 所证实。
3. 药效持续时间长
Larotrectinib 的持续有效时间很长。88% 的患者有效时间超过了 6 个月,75% 的患者有效时间超过了 1 年。
三、Larotrectinib 毕竟不是神
尽管 Larotrectinib 被誉为肿瘤治疗史上的又一座里程碑,但它毕竟不是神。美国 MD 安德森癌症中心张玉蛟教授称:「首先,这个药只针对极少数有特殊基因突变的患者;更重要的是 75% 有效率是指患者的病情稳定或者缩小或者消失,绝不是 75% 的治愈率。靶向药物一般不能治愈肿瘤,因为肿瘤会继续突变导致耐药。」
即便如此,Larotrectinib 已经为肿瘤患者带来了全新的希望。
四、Larotrectinib 的价格普通人能否承受
Loxo Oncology 公司公布这款新药的价格——成人胶囊批发采购费用:32,800 美元,30 天用量;儿童口服液配方的费用:起价为每月 11,000 美元。
考虑到高昂的药价远非普通百姓所能承受,目前拜耳公司表示,患者不会负担不起,大多数美国患者的每月自付费用将为 20 美元或更低。如果患者负担不起药物,由拜耳资助的慈善机构将免费提供该药物,拜耳还承诺,如果患者在治疗的前 3 个月没有显示临床成效,将会退还保险公司或个人等支付者所有花费。简直太贴心了!
于是,对于肿瘤患者来说,下一步需要做的可能就是做一个基因检测,看看是否携带 NTRK 基因融合。如果有,该药可能就是你的救星!当然,鉴于该药刚刚经 FDA 批准上市,请美国专家做一个远程会诊,全面评估是否可以从中获益将是最稳妥的办法。