目的
使用脑深部电刺激术（Deep Brain Stimulation, DBS）植入设备来调节大脑活动，在临床上的治疗效果优于用于治疗晚期帕金森病（Parkinson’s disease，PD）的药物。我们使用美国医疗系统的最新临床和成本数据研究了 DBS 结合药物治疗的成本效益，与单独最佳药物治疗（Best Medical Therapy, BMT）进行对比。
方法
我们使用决策分析状态转换（马尔科夫）模型来预测两种治疗策略的 PD 进展和相关成本。所有基线患者特征，包括患者特异性 H＆Y 分期，与 Deuschl 等人的随机对照试验数据相同地建模。对于两种研究策略，6 个月的临床试验数据用于定义治疗的初始有效性。 随后的疾病进展基于文献报道的自然 PD 疾病进展和先前公布的模型建模（图 1）。
所有其他输入参数来自 PubMed 文献的系统搜索和已发表的文献和数据库。 DBS 植入和置换的费用基于 2014 年全国平均医疗保险报销率。 PD 相关跌倒的治疗成本是根据发表文献的成本。年龄和性别特异性基线死亡率则是来源于美国国家卫生统计中心公布的最新生活量表。
我们从医疗保险支付者的角度估计了以美元为单位的差异成本效果比（incremental cost-effectiveness ratio，ICER）贴现增量成本效益比（ICER），考虑到十年期，并通过广泛的确定性敏感性分析评估了我们的预测的鲁棒性。
结果
十多年来，DBS 疗法的总体成本为 130,510 美元，而 BMT 为 91,026 美元，比 BMT 多 1.69 个生命质量年（quality-adjusted life-year，QALY），每个 QALY 的 ICER 为 23,404 美元。 ICER 的敏感性与输入参数的变化，神经刺激器置换，DBS 植入的成本，以及治疗疾病失败相关的花费有关。在所有调查中，包括五年期，每个 QALY 的 ICER 仍然低于$ 50,000。较长的随访期和较年轻的治疗年龄与更高的成本效益有关。
结论
DBS 是一种针对美国医疗系统中晚期 PD 具有成本效益的治疗策略。DBS 在健康相关的生活质量方面有显着改善，与其它公认的治疗方式相比是有利的。
图 1. 研究模型的示意图
表 1：关键模型输入参数。
图 2：模型基于 10 年的 DBS 和 BMT 队列的平均 Hoehn&Yahr 分期评分。前 6 个月是基于 Deuschl 等人（2006）的临床试验数据; 随后时期是基于自然 PD 进展数据。
图 3：基本情况和敏感性分析结果
在所有调查情景中，包括 5 年期，ICER 仍低于每 QALY 5 万美元。 较长的随访期，较高基线药物利用率，以及刺激器的更长时间更换具有更高的成本效益。
讨论
各种研究证明 DBS 能够显著改善帕金森病的运动症状的能力，减少运动波动，并与单纯药物治疗相比提高了生活质量。在我们大规模临床对照试验的研究结果基础上，发现 DBS 在 10 年时间内大幅度提高健康相关生活质量，在 PD 症状的严重程度上的改善比 BMT 明显。相应 QALY 收益使其具有吸引力的成本效益比，尽管预计 DBS 的 10 年成本高约 40000 美元。
参考文献：Neuromodulation. 2016 Oct;19(7):689-697. doi: 10.1111/ner.12474. Epub 2016 Aug 5.
Cost-Effectiveness of Deep Brain Stimulation for Advanced Parkinson's Disease in the United States.
Pietzsch JB 1,2, Garner AM 1, Marks WJ Jr 3.
Author information
1Wing Tech Inc., Menlo Park, CA, USA.
2Department of Management Science and Engineering, Stanford University, Stanford, CA, USA.
3Department of Neurology, School of Medicine, University of California, San Francisco, San Francisco, CA, USA. William.Marks@ucsf.edu.