编者按:
2016 年 6 月 19 日，巅峰「奇」聚——拜耳血友病高峰论坛在安徽合肥召开。论坛特别邀请到阮长耿院士、赵永强教授担任大会主席，安徽省立医院孙自敏教授致辞。来自中国大陆和台湾的 11 位专家做了精彩发言，专家来自血液科、药物经济学、药学、骨科、儿科、康复科等学科，体现了多学科携手，共同努力提高患者生活质量的理念。本文将为您带来专家演讲的精华内容。
图为高峰论坛合影
血友病患者治疗条件改善探讨
血友病是一种终身性疾病，治疗费用较高。为了减轻患者的经济负担，改善治疗条件，台湾在血友病医疗保障上做了很多有益的尝试。台湾大学医学院柯博升教授在演讲中指出，台湾早在 1995 年就将血友病纳入重大伤病制度。从 2014 年开始，因子 VIII/IX 预防治疗由健保给付。台湾的血友病医疗保障措施不仅减轻了患者的经济负担，也提高了疾病管理效果，目前血友病 A 预防治疗比例达到 78.3%，凝血 VIII 因子中重组型制剂应用占比 99%，患者死亡率从 1999 年的 8.6% 大幅降低到 2012 年的 0.8%。
复旦大学公共卫生学院卫生经济学教研室叶露教授指出，预防治疗比按需治疗更经济有效、生存获益更高。近年来，国家大力推动血友病医疗保障，血友病已经进入大病和多地的门特管理。未来将从去除对重组因子的医保限制、设计细化的大病管理方案和风险共担机制、提升医保基金使用效率等角度进一步完善。
对于凝血因子不同类型制剂的临床价值，北京安贞医院林阳教授指出应进行综合评价，包括安全性、有效性、质量、顺应性等。重组型凝血因子 VIII 制剂相比血源性制剂有安全性更好、研究证据更充分等优势。
血友病的多学科管理及个体化治疗
血友病伴随终生，临床表现涉及多器官系统，需要多学科协作处理。南方医科大学南方医院孙竞教授指出，多学科合作是血友病精准个体化治疗的基础，具有良好的经济与社会效益，使患者显著获益。在未来，血友病综合治疗中心将发展为血液专业主导的多学科合作以及医护主导的家庭、社会多方位关怀。
除了多学科协作之外，血友病领域的另一个热点是个体化治疗。谈到个体化的预防治疗，安徽省立医院吴竞生教授认为，在目前的三种预防治疗方案中，固定标准预防治疗提供了最佳的出血及关节保护方案，但花费较高，而低剂量预防治疗长期预后不明确。基于 PK 的预防治疗较为客观可控，但临床操作性受到局限。相比之下，根据临床综合评估的预防治疗方案是一种较为可行，值得尝试的个体化预防治疗方案。北京儿童医院吴润晖教授也谈到了基于临床综合评估的个体化治疗的方法和策略，她指出治疗方案的制定不仅要关注对出血的影响，还要关注对关节功能的影响。
对于临床医生比较关心的重组产品抑制物的问题，中国医学科学院血液病医院杨仁池教授认为抑制物的发生非常复杂，涉及遗传、环境、治疗等多方面。欧洲药品管理局 PRAC 声明，根据目前可获得的数据，不能确定拜科奇相比于其他 FVIII 会增加 PUP 中 FVIII 抑制物风险。
改善血友病患者生活质量的临床经验探讨
在政策保障和治疗理念探讨之后，几位专家分享了通过手术、康复锻炼、预防治疗等手段改善患者生活质量的典型病例。浙江中医药大学附属第一医院童培建教授介绍了通过双侧膝关节置换术显著提升生活质量的真实病例，指出补充足量凝血因子 VIII 是手术成功的关键因素之一。
山西医科大学第二医院杨林花教授分享了通过预防治疗使患者获得良好结局的一个病例，预防治疗较按需治疗显著降低关节损伤风险，患者由坐轮椅到可以进行骑车、游泳等正常的日常活动。
对于凝血因子制剂的选择，华中科技大学同济医学院附属同济医院胡群教授认为血源性产品受病毒筛查等技术限制，可能存在安全隐患。未被病毒感染的儿童患者应尽可能选用更安全的重组产品。除了药物和手术治疗之外，康复治疗在血友病整体治疗中也发挥着重要作用。北京协和医院康复科陈丽霞教授指出，关节肌肉出血后早期既要避免过早运动又要避免过长时间的制动，要在凝血因子替代治疗的保护下，适时地进行物理治疗以促使功能恢复。
小 结
拜耳公司一直致力于推动血友病领域的发展，改善血友病患者的生活质量，并且未来还会有更多更好的产品来服务患者。总之，通过多方的共同努力，我们希望每个血友病患者都能够拥有美好的明天——让奔跑不再是「奇」迹。
L.CN.MKT.SM.06.2016.0807